Tag: Distrofia

Novo medicamento para a distrofia muscular de Duchenne dá resultados positivos nos testes clínicos de fase 1 em crianças. O edasalonexent já tinha mostrado ser tolerado e diminuir a perda da distrofina e a progressão da doença.

Descoberta uma nova forma de distrofia muscular congénita causada por mutações num gene. A descoberta vai permitir um diagnóstico genético preciso para um grande número de crianças afetadas pela doença e ajudará a um melhor acompanhamento médico.