Um medicamento que se encontra em testes clínicos em humanos mostrou ser um potencial tratamento para a doença renal poliquística. Trata-se de uma desordem genética que causa inchaço nos rins com múltiplos quistos e pode levar à falência de órgãos. Na fase de testes em animais mostrou resultados promissores.
Um estudo publicado, no dia 12 de setembro, na Nature Communications, descreve o desenvolvimento e teste do medicamento e mostra que o tratamento levou a uma redução de aproximadamente 50% no tamanho do rim em ratos com a doença.
Vishal Patel, Professor Associado de Medicina Interna da University of Texas Southwestern esclareceu que o medicamento está agora em testes clínicos iniciais em seres humanos.
A Doença Poliquística Renal Autossómica Dominante (DPRAD) afeta cerca de 12 milhões de pessoas em todo o mundo, e o estudo indica que metade destas pessoas desenvolvem a doença renal incurável aos 60 anos. “Depois dos rins falharem, as únicas opções de sobrevivência são a diálise ou um transplante de rim”, referiu Vishal Patel. “Uma grande percentagem de pacientes com DPRAD em diálise morre por cada ano enquanto espera por um rim que lhe seja doado”.
O único medicamento atualmente aprovado para tratar a DPRAD, é o Jynarque (nome genérico tolvaptano), possui um o aviso de alto perigo nas informações de prescrição, indicado aos médicos e aos pacientes da possibilidade de “lesão hepática grave e potencialmente fatal”.
Agora o novo tratamento desenvolvido numa cooperação entre a University of Texas Southwestern e a Regulus Therapeutics Inc., uma empresa biofarmacêutica sediada na Califórnia, não mostrou evidência de toxicidade em animais ou em testes em células humanas.
O estudo indica que, após a administração, o medicamento é preferencialmente entregue aos rins, e não ao fígado.
“Nós mostramos anteriormente que os níveis de um pequeno fragmento de RNA chamado microRNA-17 aumentam nos modelos de DPRAD”, referiu Vishal Patel. “O MicroRNA-17 interfere na função normal de outros RNAs benéficos, causando o crescimento de quistos nos rins. O RGLS4326, nome do novo medicamento em desenvolvimento, funciona bloqueando o microRNA-17 prejudicial”.
Os primeiros ensaios clínicos de primeira fase começaram em 2018, realizados pela Regulus Therapeutics. O FDA pretende conhecer sobre toxicidade em testes em animais antes que testes em humanos possam passar para o próximo passo, referiu Vishal Patel.
