A Associação de Apoio a Doentes com Colangite Biliar Primária (CBP Portugal) manifesta “grande surpresa e preocupação” com a recomendação por parte do Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia do Medicamento (EMA na sigla em inglês) em revogar a autorização condicional de introdução no mercado da União Europeia para Ácido Obeticólico (AOC).
O ácido obeticólico é um fármaco de 2.ª linha para o tratamento da Colangite Biliar Primária em adultos, que é utilizado em associação com o ácido ursodesoxicólico (UDCA) em doentes que não respondem adequadamente ao UDCA por si só, e isoladamente em doentes que não podem tomar UDCA.
A colangite biliar primária é uma doença autoimune na qual se verifica uma destruição gradual dos pequenos canais biliares no fígado. Estes canais transportam o líquido denominado bílis do fígado para os intestinos, onde é utilizado para ajudar a digerir as gorduras. Em consequência dos danos nos canais, a bílis acumula-se no fígado causando lesões no tecido hepático. Isto pode levar à formação de cicatrizes e a insuficiência hepática, podendo evoluir para doença hepática crónica e cirrose, aumentando o risco de descompensação e necessidade de transplante ou o desenvolvimento de carcinoma hepatocelular.
Joana Pina, presidente da CBP Portugal refere que “A comunidade de doentes com CBP compreende, naturalmente, a necessidade de comprovar a segurança e eficácia dos medicamentos e está totalmente empenhada na investigação da doença, participando em estudos clínicos e outras formas de investigação”, citada em comunicado.
“Ora acontece, que a EMA considerou que os benefícios do tratamento com AOC não superavam o risco, baseando-se fundamentalmente no ensaio clinico COBALT, segundo o qual o AOC não conseguiu demonstrar, nos doentes com CBP, beneficio na prevenção da descompensação, morte ou transplante. Estudo esse que apresenta muitas limitações, pondo em causa as conclusões obtidas e que podem colocar em risco a vida de milhares de doentes em toda a Europa”, acrescentou a responsável da Associação.
Neste caso, a presidente da CBP Portugal alerta que dada a inexistência de outra terapêutica de segunda linha aprovada para o tratamento desta patologia, “se a Comissão Europeia avançar com esta decisão, doentes que vivem atualmente com a doença controlada não terão qualquer alternativa terapêutica”.
Em Portugal, serão atualmente cerca de 150 doentes nesta situação. A colangite biliar primária pode evoluir para insuficiência hepática, cirrose, aumenta a probabilidade de cancro do fígado e a possibilidade de transplante, com todo o impacto que tal acarreta não só para o doente, a sua família, e a nível de custos de saúde.
A CBP Portugal, juntamente com a PBC Foundation, e 11 outras associações internacionais de doentes com CBP, expressam as suas preocupações e lançam petição internacional na tentativa de impedir a decisão de aceitar a revogação recomendada pelo CHMP à Comissão Europeia. O conjunto das 13 associações de doentes indica estar disponível e advoga a necessidade de as entidades reguladoras considerarem a opinião e experiência dos doentes antes da tomada de qualquer decisão.
