O Centro médico Wexner da Universidade do Estado de Ohio, EUA, anunciou que é um dos primeiros locais em todo o país a administrar uma terapia genética direcionada a pacientes com uma forma específica de Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA), uma doença neurodegenerativa que afeta as células do cérebro e coluna.
A terapia foi aprovada no final de abril de 2023 pela Food and Drug Administration (FDA). O uso de tofersen, também conhecido como QALSODY, foi aprovado para um pequeno subconjunto de adultos com ELA que apresentam uma mutação no gene do superóxido dismutase 1.
“Uma vez iniciada a ELA, ela é incansavelmente progressiva. Portanto, a ideia desse medicamento é diminuir a taxa de progressão da doença. A ideia desses medicamentos é retardar, se não parar, a progressão da perda de neurônios motores que está a ocorrer. Portanto, há muito entusiasmo”, disse Stephen Kolb, da Faculdade de Medicina da Universidade do Estado de Ohio.
O centro médico descreve, em comunicado, que no início desta primeira semana de setembro, Andrew Wurm, de 53 anos, recebeu a sua primeira dose durante um procedimento ambulatório de 15 minutos, que foi administrada pela equipa médica de Steve Severyn, por meio de uma punção lombar guiada por raios X, no líquido da coluna.
O especialista esclareceu: “Haverá um período de doses de ataque. Então, no caso dele, ele estará de volta em duas semanas. A partir daí, quantas doses de ataque a mais são feitas, isso é estabelecido pelo protocolo de tratamento”.
A ELA ou doença de Lou Gehrig, em homenagem ao famoso jogador de beisebol que foi forçado a se aposentar em 1939 por causa da doença. É um distúrbio complicado e progressivo que de acordo com Centros de Controle e Prevenção de Doenças afeta, só nos EUA, mais de 31.000 pessoas.
Para os médicos especialistas do Centro médico agora há um alvo genético específico para tratar e as ferramentas biológicas para atingir esse alvo, pelo que consideram “que há muitos motivos para esperança”.
