O Voydeya é um inibidor oral do fator D, o primeiro da classe, desenvolvido como um complemento ao tratamento padrão Ultomiris (ravulizumabe) ou Soliris (eculizumabe) para atender às necessidades de aproximadamente 10 a 20% dos pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna que apresentam hemólise extravascular clinicamente significativa enquanto tratados com um inibidor de C5.
A aprovação pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA baseou-se nos resultados positivos do ensaio principal ALPHA Fase III. Os resultados do período de avaliação primária de 12 semanas do ensaio foram publicados na revista “The Lancet Hematology”.
Para Bart Scott, da Divisão de Hematologia e Oncologia do Centro Médico da Universidade de Washington “a aprovação do Voydeya oferece a este pequeno subconjunto de pacientes com HPN um complemento terapêutico concebido para tratar a HEV, mantendo ao mesmo tempo o controlo da doença com Ultomiris ou Soliris.”
O especialista acrescentou: “A inibição do complemento terminal com Ultomiris pode resolver as complicações potencialmente fatais da HPN, com base na eficácia e segurança do Soliris estabelecidas ao longo de quase 20 anos.”
Também para Marc Dunoyer, CEO da Alexion, “a aprovação do primeiro inibidor do Fator D, Voydeya, marca um avanço importante no tratamento da HPN.”
O responsável da Alexion acrescentou: “A inibição dupla da via do complemento no Fator D e C5 pode ser uma abordagem de tratamento ideal para este subconjunto de pacientes com HEV, permitindo-lhes continuar com a terapia padrão comprovada”.
Os resultados do ensaio ALPHA Fase III mostraram que o Voydeya foi geralmente bem tolerado e não foram identificadas novas preocupações de segurança. No ensaio, os acontecimentos adversos emergentes do tratamento mais comuns foram cefaleias, náuseas, artralgia e diarreia.
A FDA dos EUA designou o Voydeya como Terapia Inovadora e Agência Europeia de Medicamentos atribui-lhe o estatuto de PRIority MEdicines (PRIME). Voydeya também recebeu a designação de medicamento órfão nos EUA, na União Europeia (UE) e no Japão para o tratamento da HPN. Voydeya foi aprovado no Japão e foi recomendado para aprovação na UE.
