Células da placenta humanas produzidas pela bioengenharia podem ser uma cura para a hemofilia A. A conclusão é de um estudo de investigadores do Instituto Wake Forest de Medicina Regenerativa, da faculdade de medicina da Universidade Wake Forest. EUA.
O estudo já publicado na Nature Communications indica que através de um modelo pré-clínico foi mostrado que o transplante de células-tronco da placenta, antes do nascimento, resulta na presença do fator de coagulação ausente que seriam curativos e que são mantidos pelo menos durante os primeiros três anos de vida.
A hemofilia A, o distúrbio hemorrágico hereditário mais comum, afeta mais de meio milhão de indivíduos em todo o mundo, causando hemorragias espontâneas, debilitantes e que colocam em risco a vida. Embora tenham sido feitos avanços significativos, o desenvolvimento de anticorpos para os tratamentos atuais e hemorragias disruptivas, a hemofilia continua a representar sérios desafios.
O estudo explorou a viabilidade e segurança do tratamento pré-natal utilizando transplante in utero para a hemofilia A. Notavelmente, aproximadamente 70% dos indivíduos com hemofilia A têm histórico familiar da doença, o que oferece uma oportunidade para o diagnóstico e intervenção pré-natal. Esta abordagem inovadora permite fornecer níveis curativos de Fator 8, converter distúrbios hemorrágicos graves em formas mais leves e induzir tolerância imunológica, eliminando assim o risco de formação de inibidores.
“A carga global de doenças em pessoas com hemofilia continua a ser elevada. Uma opção terapêutica que seja curativa, ou que possa converter permanentemente um distúrbio hemorrágico grave e potencialmente fatal num problema ligeiro, seria verdadeiramente transformadora para os pacientes com Hemofilia A e suas famílias”, explicou Graça Almeida-Porada, investigadora principal do estudo. “Esperamos que o nosso trabalho abra caminho para a cura da hemofilia A antes do nascimento, permitindo assim o nascimento de bebés saudáveis que, de outra forma, teriam sido afetados por esta doença.”
“Estes estudos, que foram possíveis devido à colaboração produtiva de vários investigadores, mostram que o tratamento pré-natal da hemofilia A é viável e seguro”, disse Anthony Atala, diretor do Instituto Wake Forest de Medicina Regenerativa e autor do estudo.
Nesta investigação considerada pioneira, as células da placenta humana foram sujeitas a bioengenharia para produzir a proteína de coagulação do Fator 8 e foram então transplantadas para um modelo pré-clínico de ovelha com uma idade gestacional equivalente a 16-18 semanas em humanos. Os resultados mostraram uma elevação substancial nos níveis plasmáticos do Fator 8 (>48% acima dos controlos não transplantados) que persistiu durante todos os 3 anos de acompanhamento.
Mas, ainda mais importante, as células foram enxertadas com sucesso nos principais órgãos e nenhum dos recetores exibiu qualquer resposta imunitária às células transplantadas ou à proteína do Factor 8 que produziram.
