O medicamento zalmoxis é recomendado como adjuvante, ou adicional, no tratamento de pacientes adultos que recebem um transplante de medula óssea, com dador familiar parcialmente compatível (haploidentical), para vários tipos de cancro do sangue, para ajudar a reconstituição imunológica e reduzir o risco de doença do enxerto contra hospedeiro, indica em comunicado a Agência Europeia de Medicamentos (AEM).
O transplante haploidentical é quando um paciente recebe células estaminais hematopoiéticas de um dador parcialmente compatível para ajudar a medula óssea a produzir células sanguíneas saudáveis.
Este tipo de transplante é utilizado para tratar doenças graves do sangue, tais como doenças hematológicas malignas, que incluem a leucemia e o linfoma.
Transplantes de dadores parcialmente compatíveis são mais prontamente disponíveis do que combinações perfeitas, mas trazem um risco maior de doença do enxerto contra hospedeiro, onde as células transplantadas atacam os órgãos do recetor, levando a danos nos órgãos.
O medicamento zalmoxis consiste em células T (um tipo de células imunitárias) do dador das células estaminais, que foram separados do resto das células no transplante e foram geneticamente modificadas para incluir um “gene suicida” chamado HSV-TK, esclarece a AEM.
As células T são ministradas a doentes transplantados para ajudar o corpo a combater as infeções, melhorar o sucesso do transplante e apoiar efeitos de longa duração contra o cancro; No entanto, as células T também podem causar a doença do enxerto contra hospedeiro.
O gene suicida em zalmoxis faz com que as células T sejam suscetíveis a um medicamento chamado ganciclovir, esclarece a AEM. Se o doente desenvolver a doença do enxerto contra hospedeiro, é ministrado ganciclovir para matar as células T que possuem o gene suicida, impedindo assim o desenvolvimento da doença.
Esta aprovação condicional é um dos principais mecanismos da Agência para facilitar o acesso dos doentes a medicamentos que satisfaçam as necessidades médicas que não têm alternativas noutras terapêuticas.
A aprovação condicional permite à AEM recomendar o medicamento para autorização de comercialização antes da existência de dados provenientes de ensaios clínicos que o confirmem. Uma decisão que é tomada se os benefícios de colocar o medicamento à disposição dos pacientes superarem os riscos inerentes à falta de dados de ensaios clínicos.
Os efeitos do zalmoxis foram estudados num teste com 30 pacientes com cancros do sangue que tiveram um transplante haploidentical e aos quais foi ministrado zalmoxis.
Desses pacientes, 23 tiveram os seus sistemas imunológicos restaurados. A doença do enxerto contra hospedeiro ocorreu em dez pacientes. Nove receberam o ganciclovir e nenhum deles morreu ou sofreu efeitos graves de longo prazo da doença do enxerto contra hospedeiro.
Quanto às taxas de sobrevivência global verifica-se que de um total de 45 pacientes tratados com zalmoxis as taxas de sobrevivência foram maiores para os pacientes que receberam zalmoxis (49% de sobrevivência após um ano, em comparação com 37% para os pacientes que não receberam zalmoxis).
O zalmoxis foi avaliado pelas Comissões Especializadas da EMA que recomendaram uma autorização comercial condicional para o medicamento. A farmacêutica terá de fornecer os resultados do ensaio clínico de fase III, em curso, que verifique as taxas de sobrevivência à doença.
